Passi avanti contro le malattie rare, per molte arrivano cure

ANSA.it –

(di Manuela Correra) Si chiamano Sma, Ada-Scid, Leucodistrofia metacromatica. Nomi difficili che indicano alcune delle oltre 6mila malattie genetiche rare che colpiscono principalmente i bambini e contro le quali le armi a disposizione erano pressochè nulle. Fino ad oggi: grazie alla ricerca, infatti, varie di queste malattie hanno trovato una cura, a partire proprio dall’Atrofia muscolare spinale (Sma), che colpisce un nato ogni 10mila, per la quale una nuova terapia genica è in via di sviluppo ed ha appena ricevuto l’approvazione dell’ente statunitense per i farmaci Fda.